Πρωτοποριακή νέα θεραπεία αναστρέφει ανίατους καρκίνους του αίματος

Μια πρωτοποριακή θεραπεία πέτυχε να αναστρέψει επιθετικούς και ανίατους καρκίνους του αίματος, ανοίγοντας νέο δρόμο στην ογκολογία. Η μέθοδος βασίζεται στην ακριβή επεξεργασία του DNA στα λευκά αιμοσφαίρια, μετατρέποντάς τα σε ένα «ζωντανό φάρμακο» ικανό να στοχεύει και να εξοντώνει τα καρκινικά κύτταρα.

Το πρώτο παιδί που υποβλήθηκε στη θεραπεία παραμένει απαλλαγμένο από τη νόσο και πλέον οραματίζεται μια σταδιοδρομία στην έρευνα του καρκίνου. Στο μεταξύ, άλλα οκτώ παιδιά και δύο ενήλικες με οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία Τ-κυττάρων έχουν υποβληθεί σε θεραπεία με σχεδόν τα δύο τρίτα (64%) των ασθενών να βρίσκονται σε ύφεση. Τα Τ-κύτταρα κανονικά λειτουργούν ως «φύλακες» του οργανισμού — αναζητώντας και καταστρέφοντας απειλές — αλλά σε αυτή τη μορφή λευχαιμίας πολλαπλασιάζονται ανεξέλεγκτα.

Οι συμμετέχοντες στη δοκιμή είχαν ήδη υποβληθεί σε χημειοθεραπεία και μεταμόσχευση μυελού των οστών, χωρίς επιτυχία, και η πειραματική αυτή θεραπεία ήταν η τελευταία τους ελπίδα.

«Πραγματικά πίστευα ότι θα πέθαινα και ότι δεν θα μπορούσα να μεγαλώσω και να κάνω όλα όσα δικαιούται κάθε παιδί», δήλωσε στο BBC η 16χρονη Αλίσσα Τάπλεϊ, η πρώτη ασθενής στον κόσμο που υποβλήθηκε στη θεραπεία στο νοσοκομείο Great Ormond Street.

Η επαναστατική θεραπεία που έλαβε πριν από τρία χρόνια περιλάμβανε την εξάλειψη του παλιού ανοσοποιητικού της συστήματος και την ανάπτυξη ενός νέου. Το κορίτσι πέρασε τέσσερις μήνες στο νοσοκομείο και δεν μπορούσε να δει τον αδελφό της, για να μην της μεταδώσει κάποια λοίμωξη. Ωστόσο, σήμερα ο καρκίνος της είναι μη ανιχνεύσιμος και απλά υποβάλλεται σε ετήσιους ελέγχους.

Σήμερα, η Αλίσσα προετοιμάζεται για τις εξετάσεις και σχεδιάζει το μέλλον της.

«Σκέφτομαι να σπουδάσω βιοϊατρικές επιστήμες και, ελπίζω, μια μέρα να ασχοληθώ και με την έρευνα για τις αιματολογικές κακοήθειες», είπε.

Πώς λειτουργεί η τεχνολογία της επεξεργασίας βάσεων

Η ομάδα του University College London (UCL) και του Great Ormond Street Hospital χρησιμοποίησε μια τεχνολογία που ονομάζεται επεξεργασία βάσεων (base editing). Οι βάσεις είναι η «γλώσσα της ζωής». Τα τέσσερα είδη βάσεων στο DNA — αδενίνη (A), κυτοσίνη (C), γουανίνη (G) και θυμίνη (T) — είναι τα δομικά στοιχεία του γενετικού μας κώδικα. Όπως τα γράμματα σχηματίζουν λέξεις, έτσι και τα δισεκατομμύρια βάσεων γράφουν το εγχειρίδιο οδηγιών του σώματός μας.

Η επεξεργασία βάσεων επιτρέπει στους επιστήμονες να εστιάσουν σε ένα συγκεκριμένο τμήμα του γενετικού κώδικα και να τροποποιήσουν τη μοριακή δομή μιας μόνο βάσης, μετατρέποντάς την σε άλλο τύπο και ουσιαστικά ξαναγράφοντας τις γενετικές οδηγίες. Οι ερευνητές ήθελαν να αξιοποιήσουν τη φυσική δύναμη των υγιών Τ-κυττάρων να εντοπίζουν και να καταστρέφουν τις απειλές και να τη στρέψουν εναντίον της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας των Τ-κυττάρων. Αυτό ήταν ένα εξαιρετικά περίπλοκο εγχείρημα, καθώς έπρεπε να τροποποιήσουν τα υγιή Τ-κύτταρα ώστε να καταστρέφουν αποκλειστικά τα καρκινικά, χωρίς όμως να αυτοκαταστρέφονται.

Τα τέσσερα στάδια γενετικής τροποποίησης

Ξεκίνησαν με υγιή Τ-κύτταρα από δότη και τα τροποποίησαν σε τέσσερα στάδια:

1. Πρώτη επεξεργασία: Απενεργοποίησαν τον μηχανισμό στόχευσης των Τ-κυττάρων ώστε να μην επιτίθενται στον οργανισμό του ασθενούς.
2. Δεύτερη επεξεργασία: Αφαίρεσαν τον χημικό δείκτη CD7, ο οποίος υπάρχει σε όλα τα Τ-κύτταρα. Η αφαίρεσή του ήταν κρίσιμη για να αποτραπεί η αυτοκαταστροφή των Τ-κυττάρων.
3. Τρίτη επεξεργασία: Δημιούργησαν ένα «μανδύα αορατότητας» ώστε να μην καταστρέφονται τα θεραπευτικά κύτταρα από μια συγκεκριμένη χημειοθεραπεία.
4. Τελική τροποποίηση: Έδωσαν εντολή στα Τ-κύτταρα να στοχεύουν οτιδήποτε φέρει τον δείκτη CD7.

Έτσι, τα τροποποιημένα Τ-κύτταρα καταστρέφουν κάθε άλλο Τ-κύτταρο — καρκινικό ή υγιές — αλλά δεν επιτίθενται το ένα στο άλλο. Η θεραπεία εγχέεται στους ασθενείς και, εάν ο καρκίνος γίνει μη ανιχνεύσιμος μέσα σε τέσσερις εβδομάδες, ακολουθεί μεταμόσχευση μυελού των οστών για την αναδημιουργία του ανοσοποιητικού συστήματος.

«Πριν από λίγα χρόνια, αυτό θα θεωρούνταν επιστημονική φαντασία», δήλωσε ο καθηγητής Γουασίμ Κασίμ από το UCL και το Great Ormond Street.

«Ουσιαστικά πρέπει να αποδομήσουμε ολόκληρο το ανοσοποιητικό σύστημα. Είναι μια βαθιά, εξαιρετικά εντατική θεραπεία — πολύ απαιτητική για τους ασθενείς — αλλά όταν λειτουργεί, τα αποτελέσματα είναι εντυπωσιακά» πρόσθεσε.